Extended indication Vyvgart is geïndiceerd als een aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 45,648,480.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Efgartigimod
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Vyvgart is geïndiceerd als een aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen acetylcholinereceptoren (AChR).
Proprietary name Vyvgart
Manufacturer Argenx
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments FcRn blokker

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date August 2021
Expected Registration August 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP opinie ontvangen in juni 2022. Vyvgart voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking € 40 miljoen of meer per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis op basis van dit criterium is dat Vyvgart breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling en de toepassing voor deze nieuwe indicatie en de toekomstige indicaties vooralsnog geen deel uitmaken van het basispakket.

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesterase-remmers, corticosteroïden, Immunosuppressiva, intraveneuze Immunoglobulines, bloedplasma, plasmaferese, rituximab, eculizumab.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Studie laat zien dat het middel veilig en effectief is (1). Effectiviteit van efgartigimod ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2).
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 10 mg/kg
References 1) Howard et al., (2021) Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. (ADAPT, NCT04735432); 2) NCT03770403
Additional comments In het klinische onderzoek (1) was de gemiddelde tijd tussen de eerste infusie van de eerste behandelingscyclus en de eerste infusie van de tweede behandelingscyclus 94 dagen. Per cyclus wordt in de eerste vier weken, 1 injectie per week gegeven. Per jaar komt dit overeen met 3,88 cycli. Het mediane of gemiddelde aantal cycli per patiënt is nog niet bekend. Na het voltooien van de ADAPT-trial namen de meeste deelnemers (ongeveer 91%) deel aan een open-label extensiestudie genaamd ADAPT + (NCT03770403), waarin alle patiënten maximaal drie jaar met Vyvgart worden behandeld (3). De belangrijkste doelen zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling voor langdurig gebruik te beoordelen.

Expected patient volume per year

Patient volume

240

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References 1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie
Additional comments In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker .

Expected cost per patient per year

Cost 190,202.00
References www.drugs.com
Additional comments Vyvgart zal beschikbaar zijn in flacons van 20ml met een concentratie van 20mg/ml. De dosering bedraagt 10mg/kg. Bij een gemiddeld gewicht van een volwassene van 78 kg, is de dosering 780mg. Dat komt overeen met 2 flacons per behandeling. Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost een flacon €6.135,54. Een behandeling kost daarmee €12.271. Per jaar worden gemiddeld 15,5 behandelingen gegeven. De prijs per patiënt per jaar bedraagt daarmee €190.202.

Potential total cost per year

Total cost

45,648,480.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Er lopen verschillende fase 3 studies: 1. Primary Immune Thrombocytopenia (ADVANCE studie; NCT04812925) 2. Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (ADHERE studie; NCT04280718 ) 3. Pemphigus (Vulgaris of Foliaceus) (ADDRESS studie NCT04598477)
References AdisInsight
Additional comments Meerdere lopende fase 3 studies. Er lopen nog studies naar doseringsregimes, en subcutane dosering en behandeling bij kinderen met MG

Other information

There is currently no futher information available.