Vouw alle secties open

Efgartigimod

Vyvgart

Uitgebreide indicatie Vyvgart is geïndiceerd als een aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 45.648.480,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Efgartigimod
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie Vyvgart is geïndiceerd als een aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen acetylcholinereceptoren (AChR).
Merknaam Vyvgart
Fabrikant Argenx
Werkingsmechanisme Receptorantagonist
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen FcRn blokker

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Augustus 2021
Verwachte registratie Augustus 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in juni 2022. Vyvgart voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking € 40 miljoen of meer per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis op basis van dit criterium is dat Vyvgart breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling en de toepassing voor deze nieuwe indicatie en de toekomstige indicaties vooralsnog geen deel uitmaken van het basispakket.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Cholinesterase-remmers, corticosteroïden, Immunosuppressiva, intraveneuze Immunoglobulines, bloedplasma, plasmaferese, rituximab, eculizumab.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Studie laat zien dat het middel veilig en effectief is (1). Effectiviteit van efgartigimod ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2).
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 10 mg/kg
Bronnen 1) Howard et al., (2021) Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. (ADAPT, NCT04735432); 2) NCT03770403
Aanvullende opmerkingen In het klinische onderzoek (1) was de gemiddelde tijd tussen de eerste infusie van de eerste behandelingscyclus en de eerste infusie van de tweede behandelingscyclus 94 dagen. Per cyclus wordt in de eerste vier weken, 1 injectie per week gegeven. Per jaar komt dit overeen met 3,88 cycli. Het mediane of gemiddelde aantal cycli per patiënt is nog niet bekend. Na het voltooien van de ADAPT-trial namen de meeste deelnemers (ongeveer 91%) deel aan een open-label extensiestudie genaamd ADAPT + (NCT03770403), waarin alle patiënten maximaal drie jaar met Vyvgart worden behandeld (3). De belangrijkste doelen zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling voor langdurig gebruik te beoordelen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

240

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen 1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie
Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker .

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 190.202,00
Bronnen www.drugs.com
Aanvullende opmerkingen Vyvgart zal beschikbaar zijn in flacons van 20ml met een concentratie van 20mg/ml. De dosering bedraagt 10mg/kg. Bij een gemiddeld gewicht van een volwassene van 78 kg, is de dosering 780mg. Dat komt overeen met 2 flacons per behandeling. Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost een flacon €6.135,54. Een behandeling kost daarmee €12.271. Per jaar worden gemiddeld 15,5 behandelingen gegeven. De prijs per patiënt per jaar bedraagt daarmee €190.202.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

45.648.480,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Er lopen verschillende fase 3 studies: 1. Primary Immune Thrombocytopenia (ADVANCE studie; NCT04812925) 2. Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (ADHERE studie; NCT04280718 ) 3. Pemphigus (Vulgaris of Foliaceus) (ADDRESS studie NCT04598477)
Bronnen AdisInsight
Aanvullende opmerkingen Meerdere lopende fase 3 studies. Er lopen nog studies naar doseringsregimes, en subcutane dosering en behandeling bij kinderen met MG

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.