Eladocagene exuparvovec

Active substance
Eladocagene exuparvovec
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other neurological disorders
Extended indication
Treatment of Aromatic L-amino Acid Decarboxylase (AADC) Deficiency.

1. Product

Manufacturer
PTC
Mechanism of action
Gene therapy
Route of administration
Intracerebral
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
AADC deficiëntie is zeldzaam genetisch defect dat veroorzaakt wordt door mutaties in het DDC gen wat codeert voor het AADC enzym. Dit enzym is nodig voor de productie van neurotransmitters. Deze therapie maakt gebruik van een veilige versie van het adeno-associated virus wat een correcte DNA-sequentie van het humane AADC enzym incorporeert. Hiermee wordt het gendefect dat leidt tot AADC deficiëntie gecorrigeerd.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
December 2019
Expected Registration
August 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Dopamineagonisten.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
De huidige behandeling is vooral gericht op symptoombestrijding. Eladocagene exuparvovec is de eerste potentieel curatieve behandeling.
Dosage per administration
2,371*10^11 vector genomes
References
NCT01395641; NCT02926066; Kinderneurologie.eu

4. Expected patient volume per year

Patient volume

0 - 1

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Kinderneurologie.eu; Wassenberg et al. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12: 12. ; Abeling. Ned Tijdschr Klin Chem Labgeneesk 2003; 28: 375-378
Additional comments
AADC deficiëntie is zeer zeldzaam, de geschatte incidentie is <1 per 1 miljoen kinderen wereldwijd en er zijn in totaal ongeveer 100 patiënten beschreven in de medische literatuur waarvan de meeste patiënten (20) zich in Taiwan bevinden. In de Nederlandse literatuur is één beschrijving te vinden uit 2003. Gezien deze cijfers is er bij hoge uitzondering een patiënt in Nederland te verwachten is.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
Gezien de zeldzaamheid van de aandoening en de potentieel curatieve behandeling zal deze behandeling naar verwachting erg kostbaar zijn. Mogelijk enkele miljoenen.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.