Extended indication Treatment of Aromatic L-amino Acid Decarboxylase (AADC) Deficiency.
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Eladocagene exuparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other neurological disorders
Extended indication Treatment of Aromatic L-amino Acid Decarboxylase (AADC) Deficiency.
Manufacturer PTC
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intracerebral
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments AADC deficiëntie is zeldzaam genetisch defect dat veroorzaakt wordt door mutaties in het DDC gen wat codeert voor het AADC enzym. Dit enzym is nodig voor de productie van neurotransmitters. Deze therapie maakt gebruik van een veilige versie van het adeno-associated virus wat een correcte DNA-sequentie van het humane AADC enzym incorporeert. Hiermee wordt het gendefect dat leidt tot AADC deficiëntie gecorrigeerd.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date December 2019
Expected Registration August 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

Therapeutic value

Current treatment options Dopamineagonisten.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De huidige behandeling is vooral gericht op symptoombestrijding. Eladocagene exuparvovec is de eerste potentieel curatieve behandeling.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 2,371*10^11 vector genomes
References NCT01395641; NCT02926066; Kinderneurologie.eu

Expected patient volume per year

Patient volume

0 - 1

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Kinderneurologie.eu; Wassenberg et al. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12: 12. ; Abeling. Ned Tijdschr Klin Chem Labgeneesk 2003; 28: 375-378
Additional comments AADC deficiëntie is zeer zeldzaam, de geschatte incidentie is <1 per 1 miljoen kinderen wereldwijd en er zijn in totaal ongeveer 100 patiënten beschreven in de medische literatuur waarvan de meeste patiënten (20) zich in Taiwan bevinden. In de Nederlandse literatuur is één beschrijving te vinden uit 2003. Gezien deze cijfers is er bij hoge uitzondering een patiënt in Nederland te verwachten is.

Expected cost per patient per year

Additional comments Gezien de zeldzaamheid van de aandoening en de potentieel curatieve behandeling zal deze behandeling naar verwachting erg kostbaar zijn. Mogelijk enkele miljoenen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.