Eladocagene exuparvovec

Uitgebreide indicatie	Treatment of Aromatic L-amino Acid Decarboxylase (AADC) Deficiency.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Eladocagene exuparvovec
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie	Treatment of Aromatic L-amino Acid Decarboxylase (AADC) Deficiency.
Fabrikant	PTC
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intracerebraal
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	AADC deficiëntie is zeldzaam genetisch defect dat veroorzaakt wordt door mutaties in het DDC gen wat codeert voor het AADC enzym. Dit enzym is nodig voor de productie van neurotransmitters. Deze therapie maakt gebruik van een veilige versie van het adeno-associated virus wat een correcte DNA-sequentie van het humane AADC enzym incorporeert. Hiermee wordt het gendefect dat leidt tot AADC deficiëntie gecorrigeerd.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Ja
Indieningsdatum	December 2019
Verwachte registratie	April 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Dopamineagonisten.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De huidige behandeling is vooral gericht op symptoombestrijding. Eladocagene exuparvovec is de eerste potentieel curatieve behandeling.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	2,371*10^11 vector genomes
Bronnen	NCT01395641; NCT02926066; Kinderneurologie.eu

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	0 - 1 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Kinderneurologie.eu; Wassenberg et al. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12: 12. ; Abeling. Ned Tijdschr Klin Chem Labgeneesk 2003; 28: 375-378
Aanvullende opmerkingen	AADC deficiëntie is zeer zeldzaam, de geschatte incidentie is <1 per 1 miljoen kinderen wereldwijd en er zijn in totaal ongeveer 100 patiënten beschreven in de medische literatuur waarvan de meeste patiënten (20) zich in Taiwan bevinden. In de Nederlandse literatuur is één beschrijving te vinden uit 2003. Gezien deze cijfers is er bij hoge uitzondering een patiënt in Nederland te verwachten is.

Patiëntvolume

0 - 1

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Kinderneurologie.eu; Wassenberg et al. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12: 12. ; Abeling. Ned Tijdschr Klin Chem Labgeneesk 2003; 28: 375-378

Aanvullende opmerkingen

AADC deficiëntie is zeer zeldzaam, de geschatte incidentie is <1 per 1 miljoen kinderen wereldwijd en er zijn in totaal ongeveer 100 patiënten beschreven in de medische literatuur waarvan de meeste patiënten (20) zich in Taiwan bevinden. In de Nederlandse literatuur is één beschrijving te vinden uit 2003. Gezien deze cijfers is er bij hoge uitzondering een patiënt in Nederland te verwachten is.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	Gezien de zeldzaamheid van de aandoening en de potentieel curatieve behandeling zal deze behandeling naar verwachting erg kostbaar zijn. Mogelijk enkele miljoenen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.