Beclometason/formoterol/glycopyrronium

Extended indication	Iqirvo is indicated for the treatment of primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults with an inadequate response to UDCA, or as monotherapy in patients unable to tolerate UDCA.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Elafibranor
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Liver diseases
Extended indication	Iqirvo is indicated for the treatment of primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults with an inadequate response to UDCA, or as monotherapy in patients unable to tolerate UDCA.
Proprietary name	Iqirvo
Manufacturer	Ipsen
Mechanism of action	Other, see general comments
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Elafibranor is a novel, oral, once-daily, dual peroxisome activated receptor (PPAR) alpha/delta (α,δ).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	October 2023
Expected Registration	September 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Geregistreerd september 2024.

Therapeutic value

Current treatment options	Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Op dit moment wordt primaire biliare cholangitis (PBC) primair behandeld met ursodeoxycholzuur en bij non-respons wordt daar bezafibraat aan toegevoegd. Er zijn op dit moment nog geen head-to-head studies tussen bezafibraat en elafibranor. Het is de verwachting dat elafibranor in de derde lijn ingezet zal worden op het moment dat een fibraat niet voldoende werkt.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	80 mg
References	ELATIVE (NCT04526665)

Expected patient volume per year

Patient volume	< 250 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) (1). Expertopinie (2)
Additional remarks	De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Ongeveer 40% van de PBC patiënten heeft een tweedelijns behandeling nodig. Bezafibraat heeft de voorkeur boven elafibranor. De verwachting is dat alleen bij patiënten met PBC waarbij bezafibraat onvoldoende werkt, elafibranor zal worden voorgeschreven. Op basis van de derde lijns (academische) populatie is de verwachting dat dit zal gaan om minder dan 250 patiënten in het eerste jaar.

Patient volume

< 250

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) (1). Expertopinie (2)

Additional remarks

De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Ongeveer 40% van de PBC patiënten heeft een tweedelijns behandeling nodig. Bezafibraat heeft de voorkeur boven elafibranor.
De verwachting is dat alleen bij patiënten met PBC waarbij bezafibraat onvoldoende werkt, elafibranor zal worden voorgeschreven. Op basis van de derde lijns (academische) populatie is de verwachting dat dit zal gaan om minder dan 250 patiënten in het eerste jaar.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.

Elafibranor