Elamipretide

Stofnaam
Elamipretide
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisseling en Endocrinologie overig
Uitgebreide indicatie
Barth syndrome

1. Product

Fabrikant
Stealth
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Stealth BioTherapeutics Inc. Elamipretide is een aromatisch-kationisch tetrapeptide dat gemakkelijk in celmembranen doordringt en zich tijdelijk aan het binnenste mitochondriale membraan lokaliseert waar het met cardiolipine associeert. Door dit werkingsmechanisme wordt gedacht dat elamipretide de energieproductie herstelt, de productie van reactieve zuurstofsoorten vermindert en uiteindelijk de energie (adenosinetrifosfaat [ATP]) die aan de aangetaste cellen en organen wordt geleverd, verhoogt.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Barth syndroom is een zeer zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte die voornamelijk bij mannen voorkomt. De symptomen zijn wisselend en bestaan meestal uit cardiomyopathie, myopathie en neutropenie. Er is geen curatieve behandeling. Deze bestaat nu uit optimale ondersteunende therapie zoals geneesmiddelen om ritmestoornissen en hartfalen te bestrijden, eventueel dieetmaatregelen en oefentherapie om de spierfunctie te optimaliseren en, indien nodig, G-CSF voor de neutropenie.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Op dit moment loopt de fase 2 studie (12 patienten, RCT, cross over design) bij patiënten met Barth syndroom boven de 12 jaar. Primaire uitkomstmaat: 6 minuten looptest. Uitkomsten van de studie worden naar verwachting gerapporteerd in december 2019. In de trial TAZPOWER zijn enkele eindpunten behaald. Het is nog onzeker of het geneesmiddel uiteindelijk een meerwaarde zal hebben.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
40 mg
Bronnen
TAZPOWER

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
VKS
Aanvullende opmerkingen
Het Barth syndroom is een zeldzame ziekte. Hij komt voor bij ongeveer 1 op de 300.000 tot 400.000 nieuwgeboren kinderen wereldwijd. Er zijn in Nederland 4 volwassen patiënten bekend.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Fase III voor mitochondrial myopathies
Bronnen
AdisInsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.