Uitgebreide indicatie Uitbreiding van Kaftrio in combinatie met ivacaftor voor patienten met tenminste één F508del mutatie
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Uitbreiding van Kaftrio in combinatie met ivacaftor voor patienten met tenminste één F508del mutatie naar de leeftijd vanaf 6 jaar (uitbreiding voor 6 tot 11 jarigen)
Merknaam Kaftrio
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2021
Verwachte registratie Oktober 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht indiening eind 2021.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.