Uitgebreide indicatie

Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (C

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof

Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Domein

Longziekten algemeen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Taaislijmziekte

Uitgebreide indicatie

Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene

Merknaam

Kaftrio

Fabrikant

Vertex

Werkingsmechanisme

Eiwitchaperone

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

ATMP

Nee

Indieningsdatum

December 2020

Verwachte registratie

Januari 2022

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP opinie ontvangen november 2021.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Data CF registratie 2019
Aanvullende opmerkingen
Alle kinderen met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 121 kinderen homozygoot, 42 heterozygoot en 12 kinderen met residual function. Dit betekent dat er 175 kinderen in totaal in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.