Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Merknaam	Kaftrio
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2020
Verwachte registratie	Januari 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie ontvangen november 2021.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	175 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Data CF registratie 2019
Aanvullende opmerkingen	Alle kinderen met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 121 kinderen homozygoot, 42 heterozygoot en 12 kinderen met residual function. Dit betekent dat er 175 kinderen in totaal in aanmerking komen.

Patiëntvolume

175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Data CF registratie 2019

Aanvullende opmerkingen

Alle kinderen met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 121 kinderen homozygoot, 42 heterozygoot en 12 kinderen met residual function. Dit betekent dat er 175 kinderen in totaal in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.