Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Longziekten algemeen

Nieuw middel (specialité)

Taaislijmziekte

Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene

Kaftrio

Vertex

Eiwitchaperone

Oraal

Tablet

Extramuraal (GVS)

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

December 2020

Januari 2022

Ja

Positieve CHMP-opinie

Positieve CHMP opinie ontvangen november 2021.

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.

175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Data CF registratie 2019

Alle kinderen met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 121 kinderen homozygoot, 42 heterozygoot en 12 kinderen met residual function. Dit betekent dat er 175 kinderen in totaal in aanmerking komen.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.