Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (C
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 24.500.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Merknaam Kaftrio
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2020
Verwachte registratie Januari 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen november 2021. Publicatie advies aan de minister wordt verwacht in juni/juli 2022.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Data CF registratie 2019
Aanvullende opmerkingen Alle kinderen met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 121 kinderen homozygoot, 42 heterozygoot en 12 kinderen met residual function. Dit betekent dat er 175 kinderen in totaal in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 140.000,00
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen De prijs voor een tablet Kafrtio bedraagt €191,12. Bij een doorlopende behandling van 2 tabletten per dag komt dit per jaar neer op €139.517,60. Voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

24.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.