Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Active substance
Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Cystic fibrosis
Extended indication
For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene

1. Product

Manufacturer
Vertex
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
CFTR modulation

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
November 2019
Expected Registration
December 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending

3. Therapeutic value

Current treatment options
Orkambi, Symkevi
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Frequency of administration
1 times a day
References
NCT03525444; NCT03525548
Additional comments
Subjects will receive 200 mg VX-445/ 100 mg TEZ/ 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening

4. Expected patient volume per year

Patient volume

500 - 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie
Additional comments
Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

5. Expected cost per patient per year

Cost
> 170,000
Additional comments
Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

6. Potential total cost per year

Total cost

93,500,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Additional comments
Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
References
Fabrikant

9. Other information

Additional comments
Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.