Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Extended indication	For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	93,500,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domain	Lung diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Cystic fibrosis
Extended indication	For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene
Manufacturer	Vertex
Mechanism of action	Protein chaperone
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	CFTR modulation

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	November 2019
Expected Registration	December 2020
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Orkambi, Symkevi
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
References	NCT03525444; NCT03525548
Additional remarks	Subjects will receive 200 mg VX-445/ 100 mg TEZ/ 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening

Expected patient volume per year

Patient volume	500 - 600 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expertopinie
Additional remarks	Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

Patient volume

500 - 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expertopinie

Additional remarks

Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

Expected cost per patient per year

Cost	> 170,000.00
Additional remarks	Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

Potential total cost per year

Total cost	93,500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

93,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional remarks	Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
References	Fabrikant

Other information

Additional remarks	Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.