Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Werkzame stof Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene

Product

Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen CFTR modulation

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum November 2019
Verwachte registratie December 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Orkambi, Symkevi
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT03525444; NCT03525548
Aanvullende opmerkingen Subjects will receive 200 mg VX-445/ 100 mg TEZ/ 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

500 - 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 170.000,00
Aanvullende opmerkingen Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

93.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.