Extended indication Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cyst
Therapeutic value Possible added value
Total cost 93,500,000.00
Registration phase Registered and not reimbursed

Product

Active substance Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Proprietary name Kaftrio
Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments CFTR modulation

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date November 2019
Expected Registration August 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and not reimbursed
Additional comments Nog geen vergoeding (mei 2021) voor patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor F508del mutatie of heterozygoot voor F508del met een zogenaamde minimale functie mutatie op het tweede allel. Zorginstituut Nederland heeft eind april 2021 advies uitgebracht aan de minister voor Medische Zorg over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose, CF). Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om Kaftrio vooralsnog niet op te nemen in het GVS. Om te mogen worden opgenomen, moet eerst aan een aantal voorwaarden zijn voldaan, waaronder een verlaging van tenminste 75% van de prijs die het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Vertex voor Kaftrio® vraagt. De Fabrikant geeft aan dat zij nog bezig zijn met de vergoedingsaanvraag.

Therapeutic value

Current treatment options Orkambi, Symkevi
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
References NCT03525444; NCT03525548
Additional comments Subjects will receive 200mg VX-445/ 100mg TEZ/ 150mg IVA as FDC tablets in the morning and 150mg IVA as mono tablet in the evening.

Expected patient volume per year

Patient volume

500 - 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertopinie
Additional comments Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat het merendeel van deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost > 170,000.00
Additional comments Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

Potential total cost per year

Total cost

93,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional comments Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
References Fabrikant

Other information

Additional comments Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.