Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cyst
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 93.500.000,00
Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed

Product

Werkzame stof Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Merknaam Kaftrio
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen CFTR modulation

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum November 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed
Aanvullende opmerkingen Nog geen vergoeding (mei 2021) voor patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor F508del mutatie of heterozygoot voor F508del met een zogenaamde minimale functie mutatie op het tweede allel. Zorginstituut Nederland heeft eind april 2021 advies uitgebracht aan de minister voor Medische Zorg over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose, CF). Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om Kaftrio vooralsnog niet op te nemen in het GVS. Om te mogen worden opgenomen, moet eerst aan een aantal voorwaarden zijn voldaan, waaronder een verlaging van tenminste 75% van de prijs die het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Vertex voor Kaftrio® vraagt. De Fabrikant geeft aan dat zij nog bezig zijn met de vergoedingsaanvraag.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Orkambi, Symkevi
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT03525444; NCT03525548
Aanvullende opmerkingen Subjects will receive 200mg VX-445/ 100mg TEZ/ 150mg IVA as FDC tablets in the morning and 150mg IVA as mono tablet in the evening.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

500 - 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat het merendeel van deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 170.000,00
Aanvullende opmerkingen Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

93.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.