Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	148.580.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.
Merknaam	Kaftrio
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	CFTR modulation

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	November 2019
Verwachte registratie	Augustus 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Orkambi, Symkevi
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT03525444; NCT03525548
Aanvullende opmerkingen	Subjects will receive 200mg VX-445/ 100mg TEZ/ 150mg IVA as FDC tablets in the morning and 150mg IVA as mono tablet in the evening.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	874 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Data CF registratie 2019
Aanvullende opmerkingen	Alle patiënten van boven de 12 met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 579 patiënten homozygoot, 159 heterozygoot en 136 patiënten met residual function. Dit betekent dat er 874 patiënten in totaal in aanmerking komen.

Patiëntvolume

874

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Data CF registratie 2019

Aanvullende opmerkingen

Alle patiënten van boven de 12 met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 579 patiënten homozygoot, 159 heterozygoot en 136 patiënten met residual function. Dit betekent dat er 874 patiënten in totaal in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	> 170.000,00
Aanvullende opmerkingen	Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000). Voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	148.580.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

148.580.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen	Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen	Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.