Expand all sections

Eliglustat

Cerdelga

Extended indication

Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and old

Therapeutic value

No estimate possible yet
Registration phase

Positive CHMP opinion

Product

Active substance

Eliglustat
Domain

Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Metabolic diseases
Extended indication

Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15kg, who are stable on enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 PMs, IMs or EMs.
Proprietary name

Cerdelga
Manufacturer

Sanofi
Route of administration

Oral
Therapeutical formulation

Tablet
Budgetting framework

Extramural (GVS)
Additional remarks 
Glucosylceramide synthase inhibitors

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

No
Submission date

December 2023
Expected Registration

January 2025
Orphan drug

No
Registration phase

Positive CHMP opinion
Additional remarks 
Positieve CHMP opinie oktober 2024

Therapeutic value

Current treatment options

Enzymtherapie
Therapeutic value

No estimate possible yet
Substantiation

Er zijn positieve interimresultaten gepresenteerd van de ELIKIDS studie (2). Er zit ook een voordeel in de orale toedieningsvorm. De voorkeur zal waarschijnlijk blijven bij enzymtherapie, maar enkele patiënten zullen gebruik willen maken van de orale toediening. Eliglustat wordt echter wel door de lever gemetaboliseerd, wat nadelen geeft met betrekking tot het gebruik van andere medicijnen (3).
Dosage per administration

Eliglustat is dosed according to the participant’s predicted CYP2D6 metabolizer status and based on age and weight category (1)
References 
NCT03485677 (ELIKIDS) (1); Giraldo et al. EHA2024 Hybrid Congress. 2024 (2); Expertopinie (3).

Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 4

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
GVS-advies eliglustat (Cerdelga®) bij ziekte van Gaucher (type 1). Zorginstituut. 2016 (1); Declaratiedata. 2024 (2); Expertopinie (3).
Additional remarks 
De ziekte van Gaucher komt wereldwijd voor bij ongeveer 1 in 75.000 geboorten. De prevalentie van de ziekte van Gaucher is voor Nederland geschat op 1,16 per 100.000 voor type 1, 2 en 3 gezamenlijk. De prevalentie van type 1 ziekte van Gaucher is 0,9 per 100.000. Dit betekent dat er in Nederland 150 patiënten zijn met de ziekte van Gaucher type 1 (1). In Nederland worden echter ongeveer 15 patiënten met ziekte van Gaucher type 1 behandeld met eliglustat (2). De eerste keus behandeling voor kinderen zal enzymtherapie zijn, maar omdat het gaat om een oraal middel is het aannemelijk dat er enkele type 1 patiënten overstappen op eliglustat. Er wordt een prevalentie geschat van 2 tot 3 patiënten met één nieuwe diagnose per 3 jaar (3).

Expected cost per patient per year

Additional remarks 
De huidige prijs van eliglustat is decentraal onderhandeld. Dit zal ook de prijs worden bij deze indicatieuitbreiding.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.