Extended indication

Treatment of ABCD1 genetic mutation and cerebral adrenoleukodystrophy

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

6,300,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Elivaldogene autotemcel

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Metabolic diseases

Extended indication

Treatment of ABCD1 genetic mutation and cerebral adrenoleukodystrophy

Manufacturer

Bluebird Bio

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Yes

Submission date

September 2020

Expected Registration

March 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD

Therapeutic value

Possible added value

Duration of treatment

one-off

References
EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638

Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Erfelijkheid.nl; expertopinie
Additional comments
X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. Op dit moment worden 2-5 patiënten per jaar getransplanteerd voor deze indicatie: dit zal de populatie zijn die in aanmerking komt voor gentherapie.  De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiëntenaantallen.

Expected cost per patient per year

Cost

< 1,800,000.00

References
http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c
Additional comments
Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Bluebird heeft de intrinsieke waarde van de vergelijkbare behandeling met Zynteglo gesteld op $2,1 miljoen (€1,8 miljoen). De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven dit bedrag uitkomen.

Potential total cost per year

Total cost

6,300,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

No

Additional comments
Naar verwachting werkt ook deze vorm van gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficientie en adrenomeyeloneuropathie).

Other information

There is currently no futher information available.