Extended indication Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 3,600,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Elivaldogene autotemcel
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available.
Proprietary name Skysona
Manufacturer Bluebird Bio
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date October 2020
Expected Registration July 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP-opinie in mei 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD
Therapeutic value No estimate possible yet
Duration of treatment one-off
Frequency of administration 0 times a year
Dosage per administration 2,0-30 x10^6 cellen per infusie
References EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638

Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Erfelijkheid.nl; expertopinie
Additional comments X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld 1 patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Als de hielprik loopt wordt verwacht dat de één tot twee jongens per jaar die nu bij diagnose niet meer in aanmerking komen voor transplantatie ook behandeld kunnen worden. Dus van de huidige één per jaar, naar twee tot drie patiënten in de toekomst.

Expected cost per patient per year

Cost < 1,800,000.00
References http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c
Additional comments Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling, die slechts eenmalig wordt gegeven. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens bluebird niet boven €1,8 miljoen uitkomen.

Potential total cost per year

Total cost

3,600,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No
Additional comments Naar verwachting werkt deze gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficiëntie en adrenomyeloneuropathie).

Other information

There is currently no futher information available.