Elivaldogene autotemcel

Uitgebreide indicatie	Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	3.600.000,00
Registratiefase	Teruggetrokken

Product

Werkzame stof	Elivaldogene autotemcel
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available.
Merknaam	Skysona
Fabrikant	Bluebird Bio
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Oktober 2020
Verwachte registratie	Juli 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Teruggetrokken
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Nieuwsberichten uit augustus 2021 geven aan dat de farmaceut dit product mogelijk niet op de Europese markt zal brengen. Bluebird Bio is niet van plan om nieuwe therapieën in Europa te introduceren, wat duidelijk blijkt uit het feit dat de firma geen klinische trials meer zal doen in Europa.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	eenmalig
Toedieningsfrequentie	0 maal per jaar
Dosis per toediening	2,0-30 x10^6 cellen per infusie
Bronnen	EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Erfelijkheid.nl; expertopinie
Aanvullende opmerkingen	X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld 1 patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Als de hielprik loopt wordt verwacht dat de één tot twee jongens per jaar die nu bij diagnose niet meer in aanmerking komen voor transplantatie ook behandeld kunnen worden. Dus van de huidige één per jaar, naar twee tot drie patiënten in de toekomst.

Patiëntvolume

1 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Erfelijkheid.nl; expertopinie

Aanvullende opmerkingen

X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld 1 patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Als de hielprik loopt wordt verwacht dat de één tot twee jongens per jaar die nu bij diagnose niet meer in aanmerking komen voor transplantatie ook behandeld kunnen worden. Dus van de huidige één per jaar, naar twee tot drie patiënten in de toekomst.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 1.800.000,00
Bronnen	http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c
Aanvullende opmerkingen	Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling, die slechts eenmalig wordt gegeven. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven €1.800.000 uitkomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.600.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.600.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Aanvullende opmerkingen	Naar verwachting werkt deze gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficiëntie en adrenomyeloneuropathie).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.