Extended indication Triple Class Refractory Multiple Myeloma
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Elranatamab
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Multiple Myeloma
Extended indication Triple Class Refractory Multiple Myeloma
Manufacturer Pfizer
Portfolio holder Pfizer
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Solution for cutaneous use
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Er zijn ziekenhuizen die zijn gespecialiseerd in de behandeling van patiënten met kanker van het bloed of de lymfeklieren. Dit zijn de 8 universitaire medische centra en een aantal aangewezen grote perifere ziekenhuizen, aangesloten bij de HOVON.
Additional comments Mechanism of action: Targeted bi-specific (BCMA & CD3) antilichaam. Elranatamab (PF-06863135) is een bispecifiek antilichaam gericht tegen het oppervlakte-eiwit CD-3 op de T-cellen en tegen BCMA dat tot expressie komt op het oppervlak van de myeloma cellen. Bij gelijktijdge binding van elranatamab (PF-06863135) aan CD- en BCMA, wordt de T-cel geactiveerd en zal er een cytolytische synaps worden gevormd waarbij perforine, granzyme B en cytokines vrijkomen die onder andere leiden tot het afsterven van de tumorcel (myeloma cel).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date January 2023
Expected Registration October 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options CAR-T-celtherapie wordt aangeraden voor patiënten die al standaardbehandelingen hebben doorlopen en nog maar weinig opties over hebben.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In de MAGNETISMM-1 fase 1 studie toonde elranatamab een beheersbaar veiligheidsprofiel en SC-doses ≥215 μg/kg bereikten een ORR van 75% met een CR/sCR-percentage van 30%. Er zullen diverse BCMA redirecting cell therapies beschikbaar zijn; CAR-t en diverse bispecifieke Ab - teclistamab, REGN5458 en ABBV 383. Op dit moment lijken ook idecabtagene vicleucel en ciltacabtagene autoleucel effectief als opties in deze lijn. Er zijn nog geen head-to-head studies gedaan.
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration priming dose of 44 mg for the first dose, then 76 mg
References clinicaltrials.gov NCT03269136 DOI: 10.1200/JCO.2021.39.15_suppl.8006 Journal of Clinical Oncology 39, no. 15_suppl (May 20, 2021) 8006-8006

Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expert opinie
Additional comments Het marktaandeel is afhankelijk van plaatsbepaling door de beroepsgroep. Jaarlijks zijn er tussen de 1.100-1.200 nieuwe MM patiënten. Uiteindelijk wordt een gedeelte daarvan TCR. Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Additional comments Er is op dit moment niets bekend over de verwachte prijs en kosten

Potential total cost per year

Additional comments Er is op dit moment niets bekend over de verwachte prijs en kosten

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.