Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopeni
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Eltrombopag
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who are refractory to other treatments (e.g. corticosteroids, immunoglobulins) irrespective of time since initial diagnosis
Proprietary name Revolade
Manufacturer Novartis
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date January 2022
Expected Registration October 2022
Orphan drug No
Registration phase Registered and reimbursed
Additional comments Positieve CHMP opinie september 2022.

Therapeutic value

Current treatment options De huidige indicatie gaat uit van reeds 6 maanden ITP en refractair voordat eltrombopag voorgeschreven wordt. Hiervoor worden 1e lijns geneesmiddelen ingezet, bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulines.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation In de toekomst zullen combinatie therapieën eerder ingezet worden, ook voor 2e lijns therapie. Een refractaire patiënt (kan ook zelfs 4-6 weken na diagnose) met eltrombopag en rituximab behandeld worden. Eerder behandelen zal niet voor elke patiënt meerwaarde hebben, maar in sommige gevallen wel. Het initieel behandelen met eerdere lijnstherapie tot het moment dat men besluit dat iemand refractiar is neemt maanden in beslag. Zodra men start met eltrombopag wordt er niet meer gestreefd naar remissie, aangezien eltrombopag een syptomatische behandeling is niet gericht op immunologische remissie. Eerder starten met eltrombopag heeft risico dat patiënten die nog wel een remissie zouden kunnen bereiken daar nu niet meer aan toe komen. Voor sommige patiënten zonder enige respons kan het wel nuttig zijn om eerder te starten, zeker ter overbrugging bij bijvoorbeeld operaties of bloedingen.
Frequency of administration 1 times a day
References NCT03524612 (TAPER)
Additional comments Participants will be treated with eltrombopag to induce sustained remission to reach a target platelet count of ≥ 100×109/L (CR), after 1st line steroids have failed. eltrombopag is for oral use and comes in 12.5, 25, 50 and 75 mg tablets; prescribed dose is taken once daily.

Expected patient volume per year

References erfelijkheid.nl (1);
Additional comments ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor (1). Er wordt niet verwacht dat er meer chronische patiënten in aanmerking zullen komen door deze indicatieuitbreiding. Dezelfde patiënten zullen het geneesmiddel mogelijk wel al eerder in de behandeling ontvangen dan op dit moment het geval is. Het huidig aantal patiënten betreft 943 in 2021 (GIP) dit zijn echter alle indicaties gesommeerd (ITP, aplastische anemie, Trombocytopenie bij volwassenen met chronische hepatitis C) Binnen de ITP groep zal naar verwachting gedurende het eerste half jaar iets meer gebruik optreden omdat er eerder wordt gestart met de behandeling, echter zal de grootte van de groep patiënten met langdurig gebruik naar verwachting niet wijzigen. De impact op het totaal aantal patiënten dat dit geneesmiddel zal ontvangen is dan ook klein.

Expected cost per patient per year

Cost 1,400.00 - 14,000.00
References GIPdatabank
Additional comments In 2021 werd er per gebruiker €14.025 vergoed.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.