Emapalumab

Stofnaam
Emapalumab
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Chronische immuunziekten overig
Uitgebreide indicatie
Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).

1. Product

Fabrikant
Sobi
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
Augustus 2018
Verwachte registratie
Oktober 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Etoposide en dexamethason gevolgd door gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
HLH is een zeer ernstige aandoening met een gemiddelde overleving van minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
2 maal per week
Bronnen
NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Stichting Histiocytose Nederland
Aanvullende opmerkingen
Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH)
Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven