Emapalumab

Active substance
Emapalumab
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other chronic immune diseases
Extended indication
Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).

1. Product

Proprietary name
Gamifant
Manufacturer
Sobi
Mechanism of action
Interferon inhibitor
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
August 2018
Expected Registration
October 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Etoposide en dexamethason gevolgd door gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Daarnaast worden er ook geneesmiddelen gebruikt met een significant bijwerkingenpatroon, zoals alemtuzumab en cyclosporine.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
HLH is een zeer ernstige aandoening, > 40% van de volwassen patiënten sterft snel na de diagnose. De gemiddelde overleving is minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
2 times a week
References
NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20

4. Expected patient volume per year

Patient volume

3 - 4

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS
Additional comments
Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar.

5. Expected cost per patient per year

Cost
90,000
References
https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/ash-2018-sobi-still-has-mountain-climb-gamifant
Additional comments
De officiële prijs voor emapalumab is nog niet bepaald maar de eerste inschattingen op basis van een analyserapport zijn dat de prijs mogelijk $170.000 in de VS zal bedragen en $100.000 (~€90.000) in de EU.

6. Potential total cost per year

Total cost

315,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH)
References
Clinicaltrials.gov

9. Other information

There is currently no futher information available.