Expand all sections

Emapalumab

Gamifant

Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemo
Therapeutic value Possible added value
Total cost 315,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Emapalumab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).
Proprietary name Gamifant
Manufacturer Sobi
Mechanism of action Interferon inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date August 2018
Expected Registration October 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Etoposide en dexamethason gevolgd door gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Daarnaast worden er ook geneesmiddelen gebruikt met een significant bijwerkingenpatroon, zoals alemtuzumab en cyclosporine.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation HLH is een zeer ernstige aandoening, > 40% van de volwassen patiënten sterft snel na de diagnose. De gemiddelde overleving is minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling.
Frequency of administration 2 times a week
References NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20

Expected patient volume per year

Patient volume

3 - 4

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS
Additional remarks Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 90,000.00
References https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/ash-2018-sobi-still-has-mountain-climb-gamifant
Additional remarks De officiële prijs voor emapalumab is nog niet bepaald maar de eerste inschattingen op basis van een analyserapport zijn dat de prijs mogelijk $170.000 in de VS zal bedragen en $100.000 (~€90.000) in de EU.

Potential total cost per year

Total cost

315,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH)
References Clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.