Emapalumab

Uitgebreide indicatie	Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	525.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Emapalumab
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).
Merknaam	Gamifant
Fabrikant	Sobi
Werkingsmechanisme	Interferonremmer
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	Augustus 2018
Verwachte registratie	Augustus 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019. De fabrikant verwacht richstratie medio 2020

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Etoposide en dexamethason gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Daarnaast worden er ook geneesmiddelen gebruikt met een significant bijwerkingenpatroon, zoals alemtuzumab en cyclosporine.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	HLH is een zeer ernstige aandoening, > 40% van de volwassen patiënten sterft snel na de diagnose. De gemiddelde overleving is minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling.
Toedieningsfrequentie	2 maal per week
Bronnen	NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	3 - 4 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS
Aanvullende opmerkingen	Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3-4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH, mogelijk in de tweede lijn bij patiënten die niet uitkomen met hun huidige behandeling. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar.

Patiëntvolume

3 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS

Aanvullende opmerkingen

Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3-4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH, mogelijk in de tweede lijn bij patiënten die niet uitkomen met hun huidige behandeling. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	150.000,00
Bronnen	https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/ash-2018-sobi-still-has-mountain-climb-gamifant; fabrikant
Aanvullende opmerkingen	De officiële prijs voor emapalumab is nog niet bepaald maar de eerste inschattingen op basis van een analyserapport zijn dat de prijs mogelijk $170.000 in de Verenigde Staten zal bedragen. Prijs voor Nederland is nog niet bekend, de verwachting is wel dat deze hoger zal zijn dan €90.000 per patiënt per jaar. Er is inmiddels een gepubliceerde prijs in de Verenigde Staten, namelijk $7,422 per vial van 10mg en $24,122 per vial van 50mg. In het Vereningd Koninkrijk is er inmiddels ook een NICE dossier. De prijs is nog niet gepubliceerd, maar de prijs is vergelijkbaar met de prijs in de Verenigde Staten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	525.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

525.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH)
Bronnen	Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.