Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemo
Therapeutic value Possible added value
Total cost 525,000.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Emapalumab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).
Proprietary name Gamifant
Manufacturer Sobi
Mechanism of action Interferon inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional comments PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Negatieve CHMP-opinie in juli 2020. In september 2020 heeft de fabrikant een verzoek tot herziening gedaan. In november 2020 is nogmaals een negatieve CHMP-opinie afgegeven.

Therapeutic value

Current treatment options Etoposide en dexamethason gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Daarnaast worden er ook geneesmiddelen gebruikt met een significant bijwerkingenpatroon, zoals alemtuzumab en cyclosporine.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation HLH is een zeer ernstige aandoening, > 40% van de volwassen patiënten sterft snel na de diagnose. De gemiddelde overleving is minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling.
Frequency of administration 2 times a week
References NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20

Expected patient volume per year

Patient volume

3 - 4

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS
Additional comments Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3-4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH, mogelijk in de tweede lijn bij patiënten die niet uitkomen met hun huidige behandeling. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 150,000.00
References https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/ash-2018-sobi-still-has-mountain-climb-gamifant; fabrikant
Additional comments De officiële prijs voor emapalumab is nog niet bepaald maar de eerste inschattingen op basis van een analyserapport zijn dat de prijs mogelijk $170.000 in de Verenigde Staten zal bedragen. Prijs voor Nederland is nog niet bekend, de verwachting is wel dat deze hoger zal zijn dan €90.000 per patiënt per jaar. Er is inmiddels een gepubliceerde prijs in de Verenigde Staten, namelijk $7,422 per vial van 10mg en $24,122 per vial van 50mg. In het Verenigd Koninkrijk is er inmiddels ook een NICE dossier. De prijs is nog niet gepubliceerd, maar de prijs is vergelijkbaar met de prijs in de Verenigde Staten.

Potential total cost per year

Total cost

525,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH)
References Clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.