Emicizumab

Stofnaam
Emicizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.

1. Product

Merknaam
Hemlibra
Fabrikant
Roche
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Indicatie-uitbreiding
Datum indiening
Juni 2018
Verwachte registratie
Januari 2019
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
De exacte indicatie is op dit moment nog onbekend.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
1,5-3 mg/kg
Bronnen
NCT02847637
Aanvullende opmerkingen
Oplaadosis gedurende 4 weken: 3 mg/kg; Vervolgens: 1,5 mg/kg.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

45

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten, zal naar verwachting primair voor de totale patiëntengroep bij veel minder worden toegepast (inschatting 45 patiënten).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
413.000
Bronnen
Fabrikant; G-standaard
Aanvullende opmerkingen
Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

18.585.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven