Emicizumab

Stofnaam
Emicizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.

1. Product

Merknaam
Hemlibra
Fabrikant
Roche
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Oplossing
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juni 2018
Verwachte registratie
Januari 2019
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Patiëntvriendelijker vanwege de lagere doseringsfrequentie, subcutane toediening van emicizumab (versus 2-3 keer per week intraveneuze toediening van profylaxe met FVIII-producten).
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per 4 weken
Dosering per toediening
6 mg/kg
Bronnen
Fabrikant, NCT02847637
Aanvullende opmerkingen
1e 4 weken: 3 mg/kg Vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

45

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant o.b.v. gesprekken met behandelaren van hemofilie
Aanvullende opmerkingen
Totaal aantal mensen met hemofilie A zonder remmers in Nederland is bij benadering 1.273 patiënten. Uit gesprekken met behandelaren blijkt dat niet alle patiënten in de 1e instantie in aanmerking zullen komen voor behandeling met emicizumab. De inschatting van de behandelaren is dat ze op dit moment ongeveer 45 voor zich zien die in aanmerking zullen komen voor behandeling met emicizumab (4% marktaandeel).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
63.596 - 445.174
Bronnen
Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43).
Aanvullende opmerkingen
De kosten p.p.p.j. zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

11.447.325

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven