Emicizumab

Stofnaam
Emicizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.

1. Product

Merknaam
Hemlibra
Fabrikant
Roche
Werkingsmechanisme
Stollingsfactor
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Oplossing
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juni 2018
Verwachte registratie
Maart 2019
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in januari 2019. Geregistreerd in maart 2019. Emicizumab is voor deze indicatie opgenomen in de sluis.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Emicizumab is op basis van de gepubliceerde studies zeer effectief bij de profylactische behandeling van hemofilie A zonder remmers. Daarnaast is de subcutane toedieining in een frequentie van 1x/week, 1x/ 2 week, of zelfs 1x/ 4 week een zeer grote vooruitgang voor de patiënten ten opzichte van 3x/week intraveneus toediening van factor VIII. Daarmee zou emicizumab in de toekomst mogelijk de voorkeursbehandeling kunnen worden bij hemofilie A.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per 4 weken
Dosering per toediening
6 mg/kg
Bronnen
Fabrikant; NCT02847637; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
1e 4 weken: 3 mg/kg Vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

350 - 720

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie
Aanvullende opmerkingen
Het totaal aantal patiënten met ernstige hemofilie A bedraagt 750. Daarvan zijn er 720 zonder remmers. Behandelaars schatten in dat mogelijk 350 patiënten binnen 3 jaar al op dit geneesmiddel zouden kunnen staan. Als emicizumab het preferente geneesmiddel wordt dan is het plafond 720 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
63.600 - 445.000
Bronnen
Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43).
Aanvullende opmerkingen
De kosten zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven. Emicizumab is voor deze indicatie opgenomen in de sluis.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

136.050.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.