Emicizumab

Active substance
Emicizumab
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Hemostasis promoting medication
Extended indication
Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.

1. Product

Proprietary name
Hemlibra
Manufacturer
Roche
Mechanism of action
Coagulant
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Solution
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
June 2018
Expected Registration
March 2019
Orphan drug
No
Registration phase
Registered
Additional comments
Positieve CHMP-opinie in januari 2019. Geregistreerd in maart 2019. Emicizumab is voor deze indicatie opgenomen in de sluis. Het Zorginstituut heeft in februari 2020 aan de minister geadviseerd emicizumab alleen op te nemen in het basispakket wanneer de behandelkosten maximaal gelijk zijn aan die van factor VIII profylaxe.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Emicizumab is op basis van de gepubliceerde studies zeer effectief bij de profylactische behandeling van hemofilie A zonder remmers. Daarnaast is de subcutane toediening in een frequentie van 1x/week, 1x/ 2 weken, of zelfs 1x/ 4 weken een zeer grote vooruitgang voor de patiënten ten opzichte van 3x/week intraveneus toediening van factor VIII. Daarmee zou emicizumab in de toekomst mogelijk de voorkeursbehandeling kunnen worden bij hemofilie A.
Frequency of administration
1 times every 4 weeks
Dosage per administration
6 mg/kg
References
Fabrikant; NCT02847637; expertopinie
Additional comments
Eerste 4 weken: 3 mg/kg, vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken. Ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts

4. Expected patient volume per year

Patient volume

350 - 720

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie
Additional comments
Het totaal aantal patiënten met ernstige hemofilie A bedraagt 750. Daarvan zijn er 720 zonder remmers. Behandelaars schatten in dat mogelijk 350 patiënten binnen 3 jaar al op dit geneesmiddel zouden kunnen staan. Als emicizumab het preferente geneesmiddel wordt dan is het plafond 720 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
63,600 - 445,000
References
Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43).
Additional comments
De kosten zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven. Emicizumab is voor deze indicatie opgenomen in de sluis.

6. Potential total cost per year

Total cost

136,050,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.