Emicizumab

Stofnaam
Emicizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Hemlibra is geïndiceerd voor de routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. Hemlibra kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt.

1. Product

Merknaam
Hemlibra
Fabrikant
Roche
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen
Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Augustus 2017
Verwachte registratie
Februari 2018
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve opinie CHMP januari 2018, per februari 2018 geregistreerd.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
FEIBA en recombinant factor VIIa
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
3 mg/kg
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Chronische behandeling. Dosering is conform klinische studie, kan volgens officiële SmPC nog veranderen. Week 1-4: 3 mg/kg; week ≥ 5: 1,5 mg/kg. Toedieningsfrequentie lager dan huidige behandelopties.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

15 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Emicuzumab onderhoud is aangewezen voor deel van patienten bij wie remmer niet verdwijnt na ITI. Percentage patiënten is waarschijnlijk lager dan 20% (formele registratie ontbreekt nog), dan zou het totaal aantal maximaal uitkomen op 100, en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 15, wellicht oplopend tot 50.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
413.000
Bronnen
Fabrikant; G-standaard
Aanvullende opmerkingen
Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

13.422.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven