Horizonscan geneesmiddelen

Extended indication	Hemlibra is geïndiceerd voor de routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. Hemlibra kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	13,422,500.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Emicizumab
Domain	Cardiovascular diseases
Main indication	Hemostasis promoting medication
Extended indication	Hemlibra is geïndiceerd voor de routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. Hemlibra kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt.
Proprietary name	Hemlibra
Manufacturer	Roche
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks	Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Particularity	New medicine
Submission date	August 2017
Expected Registration	February 2018
Orphan drug	No
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Positieve opinie CHMP januari 2018, per februari 2018 geregistreerd.

Therapeutic value

Current treatment options	FEIBA en recombinant factor VIIa
Therapeutic value	Possible added value
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	3 mg/kg
Additional remarks	Fabrikant: Chronische behandeling. Dosering is conform klinische studie, kan volgens officiële SmPC nog veranderen. Week 1-4: 3 mg/kg; week ≥ 5: 1,5 mg/kg. Toedieningsfrequentie lager dan huidige behandelopties.

Expected patient volume per year

Patient volume	15 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks	Emicuzumab onderhoud is aangewezen voor deel van patienten bij wie remmer niet verdwijnt na ITI. Percentage patiënten is waarschijnlijk lager dan 20% (formele registratie ontbreekt nog), dan zou het totaal aantal maximaal uitkomen op 100, en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 15, wellicht oplopend tot 50.

Patient volume

15 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks

Emicuzumab onderhoud is aangewezen voor deel van patienten bij wie remmer niet verdwijnt na ITI. Percentage patiënten is waarschijnlijk lager dan 20% (formele registratie ontbreekt nog), dan zou het totaal aantal maximaal uitkomen op 100, en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 15, wellicht oplopend tot 50.

Expected cost per patient per year

Cost	413,000.00
References	Fabrikant; G-standaard
Additional remarks	Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt.

Potential total cost per year

Total cost	13,422,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

13,422,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.

Emicizumab