Extended indication Hemlibra is indicated for routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A (c
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 7,570,500.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Emicizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Hemlibra is indicated for routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency): mild or moderate disease for whom prophylaxis is clinically indicated.
Proprietary name Hemlibra
Manufacturer Roche
Portfolio holder Roche
Mechanism of action Coagulant
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Een bi-specifiek antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date November 2021
Expected Registration September 2022
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending
Additional comments Middel is al goedgekeurd voor (EPAR en SmPC): - Hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) met remmers tegen factor VIII - ernstige hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie, FVIII < 1%) zonder remmers tegen factor VIII Middel is een sluismiddel sinds maart 2019. Voor het middel heeft een financieel arrangement tot juni 2023. Het geneesmiddel is breed uitgesloten wat betekent dat toekomstige indicatie-uitbreinding als deze automatisch in de sluis stromen.

Therapeutic value

Current treatment options Er is momenteel geen curatieve behandeling beschikbaar voor hemofilie. De standaardbehandeling van patiënten met milde en matig-ernstige hemofilie A, waarbij profylaxe is geïndiceerd en die geen remmers tegen factor VIII hebben, bestaat uit routineprofylaxe (substitutie) met factor VIII producten (intraveneus toegediend).
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation De definitie voor gebruik zou moeten zijn: elke vorm van hemofilie A waarbij er op klinische gronden een indicatie is voor profylaxe. Er loopt een internationale klinische studie (72 patiënten) om de veiligheid, het effect en farmacologische eigenschappen, van emicizumab profylaxe bij personen met milde en matig-ernstige hemofilie A zonder FVIII remmers (1). Interim resultaten laten positief effect zien van dit geneesmiddel (2). Uiteindelijke studieresultaten zouden meer duidelijkheid moeten bieden maar naar verwachting is er een duidelijke verwachte meerwaarde van dit geneesmiddel (3). In Nederland worden nu 7 dergelijke patiënten behandeld met expliciete toestemming van de zorgverzekeraar (4). Het percentage patiënten met zero bleeds stijgt en het aantal patiënten >3 behandelde bloedingen/jaar daalt bij patiënten behandeld met emicizumab.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 3 mg/kg (eerste 4 weken), vanaf week 5 dosering en frequentie persoonsafhankelijk (zie aanvullende opmerkingen)
References HAVEN 6 study (NCT04158648) (1); Interim resultaten HAVEN 6 studie: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper146009.html (2); Expert opinie (3); bron: HemoNed rapportage juli 2021 (4)
Additional comments The recommended dose is 3 mg/kg once weekly for the first 4 weeks (loading dose), followed by a maintenance dose from week 5, of either 1.5 mg/kg once weekly, 3 mg/kg every two weeks, or 6 mg/kg every four weeks, all doses administered as a subcutaneous injection

Expected patient volume per year

Patient volume

< 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Hassan S et al., (2021) J Thromb Haemost. 2021 Oct;19(10):2394-2406 (1). Expert opinion (2)
Additional comments De prevalentiecijfers van hemofilie A+B worden geschat op 2.134 patiënten. Hiervan hebben 704 ernstig, 282 matig ernstig, 1.148(1) milde klachten. In ongeveer 85% van deze gevallen betreft het hemofilie A (1). In Nederland betekent dit dus 1.744 patiënten. Extrapolerend betekent dat dus 600 ernstig, 240 matig ernstig, 975 milde Hemofilie A patiënten. Het percentage patiënten dat profylaxe gebruikte en aan de bovengenoemde studie heeft deelgenomen was 16% matig ernstig (dat zou dus inhouden 0,16x240=38 patiënten) en 2% mild (dat zou dus inhouden 0,02x975=19 patiënten). Dit is echter een overschatting van het reële aantal patiënten. Patiënten die profylaxe gebruiken zullen eerder geneigd zijn geweest mee te doen met de studie dan patiënten met een heel mild fenotype die ook deels niet eens bereikt zijn voor deelname aan de studie (2).

Expected cost per patient per year

Cost 63,100.00 - 441,600.00
References medicijnkosten.nl (prijzen zijn omgerekend naar exclusief BTW en afgerond op honderden)
Additional comments Verwachte kosten op basis van huidige kosten van eerdere indicaties, loading dose (3 mg/kg, 1x per week voor 4 weken), verwachte dosering voor 48/52 en een en een gemiddeld gewicht voor volwassenen (70 kg) en kinderen (10 kg). Minimale kosten weergegeven betreft de inschatting voor kinderen, de maximale kosten de inschatting voor volwassenen.

Potential total cost per year

Total cost

7,570,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments Totale kosten is sterk afhankelijk van het % aantal kinderen (vanwege grote verschillen in dosering op basis van gewicht) binnen dit indicatiegebied. In de HIN studie was de verdeling profylaxe: Matig ernstig: 25% profylaxe gebruikers 0-16 jaar en mild: 20% profylaxe gebruikers 0-16 jaar.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.