Extended indication

Hemlibra is indicated for routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A (c

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Total cost

12,491,325.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Emicizumab

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Hemostasis promoting medication

Extended indication

Hemlibra is indicated for routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency): mild or moderate disease for whom prophylaxis is clinically indicated.

Proprietary name

Hemlibra

Manufacturer

Roche

Portfolio holder

Roche

Mechanism of action

Coagulant

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Solution

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Een bi-specifiek antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

October 2021

Expected Registration

February 2023

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Middel is al goedgekeurd voor (EPAR en SmPC):
 - Hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) met remmers tegen factor VIII
- ernstige hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie, FVIII <1%) zonder remmers tegen 
factor VIII

Middel is een sluismiddel sinds maart 2019. Voor het middel heeft een financieel arrangement tot juni 2023. Het geneesmiddel is breed uitgesloten wat betekent dat toekomstige indicatie-uitbreinding als deze automatisch in de sluis stromen.

Therapeutic value

Current treatment options

Er is momenteel geen curatieve behandeling beschikbaar voor hemofilie. De standaardbehandeling van patiënten met milde en matig-ernstige hemofilie A, waarbij profylaxe is geïndiceerd en die geen remmers tegen factor VIII hebben, bestaat uit routineprofylaxe (substitutie) met factor VIII producten (intraveneus toegediend).

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Substantiation

De definitie voor gebruik zou moeten zijn: elke vorm van hemofilie A waarbij er op klinische gronden een indicatie is voor profylaxe. Er loopt een internationale klinische studie (72 patiënten) om de veiligheid, het effect en farmacologische eigenschappen, van emicizumab profylaxe bij personen met milde en matig-ernstige hemofilie A zonder FVIII remmers (1). Interim resultaten laten positief effect zien van dit geneesmiddel (2). Uiteindelijke studieresultaten zouden meer duidelijkheid moeten bieden maar naar verwachting is er een duidelijke verwachte meerwaarde van dit geneesmiddel (3). In Nederland worden nu 7 dergelijke patiënten behandeld met expliciete toestemming van de zorgverzekeraar (4). Het percentage patiënten met zero bleeds stijgt en het aantal patiënten >3 behandelde bloedingen/jaar daalt bij patiënten behandeld met emicizumab.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

1 times a week

Dosage per administration

3 mg/kg (eerste 4 weken), vanaf week 5 dosering en frequentie persoonsafhankelijk (zie aanvullende opmerkingen)

References
HAVEN 6 study (NCT04158648) (1); Interim resultaten HAVEN 6 studie: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper146009.html (2); Expert opinie (3); bron: HemoNed rapportage juli 2021 (4)
Additional comments
The recommended dose is 3 mg/kg once weekly for the first 4 weeks (loading dose), followed by a maintenance dose from week 5, of either 1.5 mg/kg once weekly, 3 mg/kg every two weeks, or 6 mg/kg every four weeks, all doses administered as a subcutaneous injection

Expected patient volume per year

Patient volume

33 - 66

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
jaarreportage HemoNED 2021 (1). Expert opinion (2)
Additional comments
Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De recente telling met werkelijke patiënten in Nederland kwam uit op 66 patiënten met milde/matige hemofilie A met een indicatie voor profylaxe. De verwachting is dat niet alle patiënten overgaan op emicizumab, mogelijk de helft van de patiënten wanneer dit in lijn is met ernstige hemofilie A. (2)

Expected cost per patient per year

Cost

63,100.00 - 441,600.00

References
medicijnkosten.nl (prijzen zijn omgerekend naar exclusief BTW en afgerond op honderden)
Additional comments
Verwachte kosten op basis van huidige kosten van eerdere indicaties, loading dose (3 mg/kg, 1x per week voor 4 weken), verwachte dosering voor 48/52 en een  en een gemiddeld gewicht voor volwassenen (70 kg) en kinderen (10 kg). Minimale kosten weergegeven betreft de inschatting voor kinderen, de maximale kosten de inschatting voor volwassenen.

Potential total cost per year

Total cost

12,491,325.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments
Totale kosten is sterk afhankelijk van het % aantal kinderen (vanwege grote verschillen in dosering op basis van gewicht) binnen dit indicatiegebied. In de HIN studie was de verdeling profylaxe: Matig ernstig: 25% profylaxe gebruikers 0-16 jaar en mild: 20% profylaxe gebruikers 0-16 jaar.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.