Expand all sections

Emicizumab

Hemlibra

Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A
Therapeutic value Possible added value
Total cost 136,050,500.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Emicizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.
Proprietary name Hemlibra
Manufacturer Roche
Mechanism of action Coagulant
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date June 2018
Expected Registration March 2019
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in januari 2019. Geregistreerd in maart 2019. Emicizumab is voor deze indicatie opgenomen in de sluis.

Therapeutic value

Current treatment options Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Emicizumab is op basis van de gepubliceerde studies zeer effectief bij de profylactische behandeling van hemofilie A zonder remmers. Daarnaast is de subcutane toedieining in een frequentie van 1x/week, 1x/ 2 week, of zelfs 1x/ 4 week een zeer grote vooruitgang voor de patiënten ten opzichte van 3x/week intraveneus toediening van factor VIII. Daarmee zou emicizumab in de toekomst mogelijk de voorkeursbehandeling kunnen worden bij hemofilie A.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 6 mg/kg
References Fabrikant; NCT02847637; expertopinie
Additional remarks 1e 4 weken: 3 mg/kg Vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts

Expected patient volume per year

Patient volume

350 - 720

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Expertopinie
Additional remarks Het totaal aantal patiënten met ernstige hemofilie A bedraagt 750. Daarvan zijn er 720 zonder remmers. Behandelaars schatten in dat mogelijk 350 patiënten binnen 3 jaar al op dit geneesmiddel zouden kunnen staan. Als emicizumab het preferente geneesmiddel wordt dan is het plafond 720 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 63,600.00 - 445,000.00
References Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43).
Additional remarks De kosten zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven. Emicizumab is voor deze indicatie opgenomen in de sluis.

Potential total cost per year

Total cost

136,050,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.