Vouw alle secties open

Emicizumab

Hemlibra

Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 136.050.500,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Emicizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.
Merknaam Hemlibra
Fabrikant Roche
Werkingsmechanisme Stollingsfactor
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Oplossing
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juni 2018
Verwachte registratie Maart 2019
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in januari 2019. Geregistreerd in maart 2019. Het Zorginstituut heeft in februari 2020 aan de minister geadviseerd emicizumab alleen op te nemen in het basispakket wanneer de behandelkosten maximaal gelijk zijn aan die van factor VIII profylaxe.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Emicizumab is op basis van de gepubliceerde studies zeer effectief bij de profylactische behandeling van hemofilie A zonder remmers. Daarnaast is de subcutane toediening in een frequentie van 1x per week, 1x per 2 weken, of zelfs 1x per 4 weken een zeer grote vooruitgang voor de patiënten ten opzichte van 3x per week intraveneus toediening van factor VIII. Daarmee zou emicizumab in de toekomst mogelijk de voorkeursbehandeling kunnen worden bij hemofilie A.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 6 mg/kg
Bronnen Fabrikant; NCT02847637; expertopinie
Aanvullende opmerkingen Eerste 4 weken: 3 mg/kg, vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken. Ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

350 - 720

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal patiënten met ernstige hemofilie A bedraagt 750. Daarvan zijn er 720 zonder remmers. Behandelaars schatten in dat mogelijk 350 patiënten binnen 3 jaar al op dit geneesmiddel zouden kunnen staan. Als emicizumab het preferente geneesmiddel wordt dan is het plafond 720 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 63.600,00 - 445.000,00
Bronnen Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43).
Aanvullende opmerkingen De kosten zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

136.050.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.