Enasidenib

Werkzame stof

Enasidenib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation.

1. Product

Merknaam

Idhifa

Fabrikant

Celgene

Werkingsmechanisme

Enzymremmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Filmomhulde Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
IDH2 inhibitor

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Juli 2018

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Geen registratie verwacht

Aanvullende opmerkingen
EUnetHTA had een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA05). 
Registratie teruggetrokken in januari 2020 aangezien de fabrikant mogelijke risico's van het geneesmiddel aangekaart door de CHMP niet kan weerleggen.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Chemotherapie, stamceltransplantaties

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn.

Behandelduur

Mediaan 4.6 maand/maanden

Toedingsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

100 mg

Bronnen
Stein et al.Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-731
Aanvullende opmerkingen
fase 1-2 studie: Bij patiënten met relapsed/refractory AML, was de respons 40.3%, met een mediane respons van 5.8 maanden.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 35

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; Mycancergenome.org; kanker.nl
Aanvullende opmerkingen
774 AML diagnoses in 2017. Volgens mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 774 x 0,091 x 0,5=35.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

100.000

Bronnen
SPS
Aanvullende opmerkingen
Het geneesmiddel zal in de Verenigde Staten $24,872 per maand kosten (voor kortingen).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Myelodysplastic syndromes

Bronnen
adisinsight
Aanvullende opmerkingen
fase 3 studie

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.