Vouw alle secties open

Enasidenib

Idhifa

Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation.
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 3.500.000,00
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Enasidenib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation.
Merknaam Idhifa
Fabrikant celgene
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Filmomhulde tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen IDH2 inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juli 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen EUnetHTA had een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA05). Registratie teruggetrokken in januari 2020 aangezien de fabrikant mogelijke risico's van het geneesmiddel aangekaart door de CHMP niet kan weerleggen.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Chemotherapie, stamceltransplantaties
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn.
Behandelduur Mediaan 4.6 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 100 mg
Bronnen Stein et al.Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-731
Aanvullende opmerkingen fase 1-2 studie: Bij patiënten met relapsed/refractory AML, was de respons 40.3%, met een mediane respons van 5.8 maanden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 35

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR; Mycancergenome.org; kanker.nl
Aanvullende opmerkingen 774 AML diagnoses in 2017. Volgens mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 774 x 0,091 x 0,5=35.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 100.000,00
Bronnen SPS
Aanvullende opmerkingen Het geneesmiddel zal in de Verenigde Staten $24,872 per maand kosten (voor kortingen).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes
Bronnen adisinsight
Aanvullende opmerkingen fase 3 studie

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.