Enasidenib

Stofnaam

Enasidenib

Domein

Oncologie en Hematologie

Hoofdindicatie

Leukemie

Uitgebreide indicatie
Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation.

1. Product

Merknaam

Idhifa

Fabrikant

Celgene

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
IDH2 inhibitor

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel

Datum indiening

Maart 2018

Verwachte registratie

April 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow). Fabrikant: HiDAC, LDAC

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn.

Behandelduur

Gemiddeld 12 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

100 mg

Aanvullende opmerkingen
fase 1/2 study: Among patients with relapsed or refractory AML, overall response rate was 40.3%, with a median response duration of 5.8 months.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; Mycancergenome.org; kanker.nl
Aanvullende opmerkingen
NKR 2015: 714 AML diagnoses. Mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 714*0,091*0,5=32,487

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

100.000

Bronnen
SPS
Aanvullende opmerkingen
The drug will be priced at $24,872 per month (before discounts) in the US.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.300.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Er lopen wel meerdere studies voor andere aandoeningen maar nog niet in phase III.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven