Extended indication Chronic obstructive pulmonary disease (COPD)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Ensifentrine
Domain Lung diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication COPD
Extended indication Chronic obstructive pulmonary disease (COPD)
Manufacturer Verona
Route of administration Inhalation
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments RPL554 is an innovative dual phosphodiesterease (PDE) 3 and 4 inhibitor with both bronchodilator and anti-inflammatory properties.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Roflumilast
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Van roflumilast, een selectieve PDE4-remmer, is bij COPD geen meerwaarde aangetoond ten opzichte van gangbare behandelingen in de eerstelijnszorg. Er is geen onderzoek beschikbaar waarin PDE4-remmers vergeleken werden met gangbare middelen. In de fase 2 studie met ensifentrine werd een statistisch significant dosis afhankelijke resultaat gevonden op longfunctie en een veilig bijwerkingsprofiel. Dit leidt tot een betere kwaliteit van leven.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 3mg
References NCT04535986, NCT04542057; Gary T et al. Int J of COPD, 2021.

Expected patient volume per year

References Eerdere inschatting Trimbow 87/5/9 pMDI (aerosol).
Additional comments Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44% heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Potentieel komt een groot aandeel patiënten in aanmerking, omdat ensifentrine een ander werkingsmechanisme heeft dan corticosteroïden, beta2 agonisten en muscarine antagonisten: het betreft dus een vierde categorie medicijnen dat binnen COPD heel breed kan worden ingezet, al of niet bovenop medicijnen uit de andere drie groepen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Fase 2: Asthma; Cystic fibrosis
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.