Ensifentrine

Uitgebreide indicatie	Chronic obstructive pulmonary disease (COPD)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Ensifentrine
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	COPD
Uitgebreide indicatie	Chronic obstructive pulmonary disease (COPD)
Fabrikant	Verona
Toedieningsweg	Inhalatie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	RPL554 is an innovative dual phosphodiesterease (PDE) 3 and 4 inhibitor with both bronchodilator and anti-inflammatory properties.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2023
Verwachte registratie	2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Roflumilast
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Van roflumilast, een selectieve PDE4-remmer, is bij COPD geen meerwaarde aangetoond ten opzichte van gangbare behandelingen in de eerstelijnszorg. Er is geen onderzoek beschikbaar waarin PDE4-remmers vergeleken werden met gangbare middelen. In de fase 2 studie met ensifentrine werd een statistisch significant dosis afhankelijke resultaat gevonden op longfunctie en een veilig bijwerkingsprofiel. Dit leidt tot een betere kwaliteit van leven.
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	3mg
Bronnen	NCT04535986, NCT04542057; Gary T et al. Int J of COPD, 2021.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	Eerdere inschatting Trimbow 87/5/9 pMDI (aerosol).
Aanvullende opmerkingen	Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44% heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Potentieel komt een groot aandeel patiënten in aanmerking, omdat ensifentrine een ander werkingsmechanisme heeft dan corticosteroïden, beta2 agonisten en muscarine antagonisten: het betreft dus een vierde categorie medicijnen dat binnen COPD heel breed kan worden ingezet, al of niet bovenop medicijnen uit de andere drie groepen.

Bronnen

Eerdere inschatting Trimbow 87/5/9 pMDI (aerosol).

Aanvullende opmerkingen

Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44% heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Potentieel komt een groot aandeel patiënten in aanmerking, omdat ensifentrine een ander werkingsmechanisme heeft dan corticosteroïden, beta2 agonisten en muscarine antagonisten: het betreft dus een vierde categorie medicijnen dat binnen COPD heel breed kan worden ingezet, al of niet bovenop medicijnen uit de andere drie groepen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Fase 2: Asthma; Cystic fibrosis
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.