Entranacogene dezaparvovec

Active substance
Entranacogene dezaparvovec
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Hemostasis promoting medication
Extended indication
Treatment of severe haemophilia B

1. Product

Manufacturer
Uniqure
Mechanism of action
Gene therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fase III studie estimated completion date maart 2020

3. Therapeutic value

Current treatment options
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).
Dosage per administration
2 x 10^13 gc/kg
References
NCT03489291, NCT03569891
Additional comments
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Additional comments
In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
> 1,000,000
References
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional comments
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 miljoen euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 miljoen euro. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000,00 - €300.000,00 per jaar. Een inschatting van €1 miljoen kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

6. Potential total cost per year

Total cost

40,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.