Eplontersen

Extended indication	Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	13,950,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Eplontersen
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Neurological disorders other
Extended indication	Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Manufacturer	AstraZeneca
Portfolio holder	AstraZeneca
Mechanism of action	Antisense oligonucleotide
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	October 2023
Expected Registration	December 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Fabrikant geeft aan dat de verwachte registratie nog niet precies bekend is.

Therapeutic value

Current treatment options	Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.
Frequency of administration	1 times every 4 weeks
References	NCT04136184
Additional remarks	Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).

Expected patient volume per year

Patient volume	30 - 60 Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks	Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

Patient volume

30 - 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks

Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

Expected cost per patient per year

Cost	310,000.00
References	G-standaard
Additional remarks	Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

Cost

310,000.00

References

G-standaard

Additional remarks

Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

Potential total cost per year

Total cost	13,950,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

13,950,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	ATTR Cardiomyopathy (CM)
References	Fabrikant
Additional remarks	Deze indicatie wordt in H2 2026 verwacht

Other information

There is currently no futher information available.