Eptacog alfa (activated)

Active substance
Eptacog alfa (activated)
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Hemostasis promoting medication
Extended indication
Extension of Indication to extend patient population of NovoSeven for use in patients with Glanzmann’s thrombasthenia with or present refractoriness to platelet transfusions, or where platelets are not readily available.

1. Product

Proprietary name
Novo Nordisk
Mechanism of action
Route of administration
Therapeutical formulation
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Factor VIIa stimulants; Factor X stimulants

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
May 2018
Expected Registration
December 2018
Registration phase
Registered and reimbursed
Additional comments
Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in december 2018.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Huidige behandeling bestaat uit trombocytentransfusie. Bij patiënten met antistoffen tegen GPIIb/IIIa is trombocytentransfusie niet mogelijk, maar bij patiënten zonder antistoffen (huidige uitbreiding van de indicatie) in principe wel. Als er geen beschikking is over trombocytentransfusie is er geen goede alternatieve behandeling.
Therapeutic value
Potential added value
Bij behandling met trombocytentransfusie bij Glanzmann is er grote kans op ontwikkelen van antistoffen tegen GPIIb/IIIa. Dit probleem is er niet met eptacog alfa.
Duration of treatment
Not found

4. Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments
Er zijn ongeveer 30-40 patiënten met de ziekte van Glanzmann in Nederland. Onduidelijk welk aantal patiënten onder de uitbreiding van indicatie valt. Inschatting: 10-20 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
kosten voor 1 injectieflacon van met poeder voor inectievloeistof 1mg FL, bedraagt € 797,45

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension

9. Other information

There is currently no futher information available.