Eptacog beta (activated)

Stofnaam
Eptacog beta (activated)
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Haemophilia A and B; in patients with inhibitory antibodies to factor VIII or IX.

1. Product

Fabrikant
rEVO
Werkingsmechanisme
Stollingsfactor
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Meer informatie over de werking van het product: "A transgenically produced recombinant form of human factor VIIa."

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2019
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Eptacog alfa, emicizumab, protrombinecomplexen
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Het verschil tussen eptacog alfa is, in tegenstelling tot eptacog beta, geproduceerd op transgene wijze. Daardoor zou het een stabielere / natuurlijkere glycosylering hebben dan recombinant geproduceerd eptacog alfa. Echter klinische vergelijking tussen deze twee ontbreekt. Betreft grotendeels substitutie.
Behandelduur
Niet gevonden
Bronnen
NCT02548143
Aanvullende opmerkingen
PERSEPT 1: "Intravenous 75 μg/kg or 225 μg/kg initial doses with 75 μg/kg subsequent doses by schedule were administered until clinical response."

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NVHB
Aanvullende opmerkingen
Aantallen patiënten hemofilie A met remmers wordt door de behandelaren (NVHB) ingeschat op maximaal totaal 30 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
5.700 - 17.100
Bronnen
Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn met eptacog alfa (€820 voor een spuit van 1 mg). Per toediening zal er gemiddeld ongeveer 7 mg moeten worden toegediend (€5.700). Bij bloedingen 1-3 toedieningen (max €17.100), bij profylaxe meermaals.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

342.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.