Erdafitinib

Extended indication	Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) gene aberrations (FGFR+ blaaskanker)
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	412,500.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Erdafitinib
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Bladder cancer
Extended indication	Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) gene aberrations (FGFR+ blaaskanker)
Proprietary name	Balversa
Manufacturer	Janssen
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2023.

Therapeutic value

Current treatment options	Huidige behandelopties in de tweede lijn en derde lijn zijn bijvoorbeeld docetaxel, nivolumab, atezolizumab of pembrolizumab.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. De resultaten zijn bekend en erdafitinib voldoet hiermee aan de paskwil-criteria.
References	NCT03390504

Expected patient volume per year

Patient volume	15 - 35 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR; The FGFR Landscape in Cancer: Analysis of 4,853 Tumors by Next-Generation Sequencing. Teresa Helsten. 10.1158/1078-0432.CCR-14-3212 Published January 2016. Moderate or severe LUTS is associated with increased recurrence of non - muscle - invasive urothelial carcinoma of the bladder. Austin Lunney. Department of Urology, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX, USA. http://dx.doi.org/10.1590/s1677-5538.ibju.2018.0068
Additional remarks	De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd UC pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een 3e lijnsbehandeling betreffen. Volume voor mUC: in 2018 werd bij 6.800 individuen blaaskanker vastgesteld. Bij 10% was sprake van gemetastaseerde ziekte (n=680). Hiervan werd 50% behandeld met een levensverlengende therapie n=340 (1). Op basis van de informatie in de Horizonscan Geneesmiddelen voor enfortumab vedotin zal 26-51% van deze patiënten een 2de lijnsbehandeling ondergaan (n= 173 max). Van deze patiënten zal 15-30% een 3de lijn krijgen (n=52 max). In 2018 was bij 18% (n=1.224) van de blaaskankerpatiënten sprake van MIBC. Hiervan zal circa 54% (n=660) binnen 5 jaar aan blaaskanker overlijden (1). Dit zijn patiënten waarbij ziekteprogressie is opgetreden. In analogie met de behandeling van mUC zal 51% van deze patiënten een 2de lijn krijgen (n=332) en 30% een 3de lijn (n=100). In totaal zijn er dan 152 mUC patiënten die een 3e lijn krijgen (2). Van deze patiënten zal 21% een FGFR alteratie hebben n=32 (3). Van deze patiënten zal slechts een deel in aanmerking komen voor behandeling met erdafitinib. Zo werden voor de BCL2001 studie 2.328 patiënten gescreend waarvan er 212 (9,1%) daadwerkelijk in aanmerking kwamen voor enrollment. Het uiteindelijke patiëntvolume voor erdafitinib-behandeling zal dus eerder rond de n=15 liggen. In het geval patiënten met MIBC en recidiverende ziekte reeds in de 2e lijn in aanmerking komen voor erdafitinib, dan zijn er 384 patiënten (n= 332 + 52) waarvan 21%(3) een FGFR alteratie zal hebben en 9,1% daadwerkelijk in aanmerking komt voor erdafitinib. In dat geval is het patiëntvolume n= 35. Voor de overige type solide tumoren die in RAGNAR worden onderzocht is het momenteel niet mogelijk om een inschatting te maken van het patiëntvolume dat in aanmerking zal komen. Dit komt voornamelijk omdat de diagnostiek rondom FGFR alteraties in Nederland nog moet worden georganiseerd.

Patient volume

15 - 35

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR; The FGFR Landscape in Cancer: Analysis of 4,853 Tumors by Next-Generation Sequencing. Teresa Helsten. 10.1158/1078-0432.CCR-14-3212 Published January 2016. Moderate or severe LUTS is associated with increased recurrence of non - muscle - invasive urothelial carcinoma of the bladder. Austin Lunney. Department of Urology, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX, USA. http://dx.doi.org/10.1590/s1677-5538.ibju.2018.0068

Additional remarks

De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd UC pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een 3e lijnsbehandeling betreffen. Volume voor mUC: in 2018 werd bij 6.800 individuen blaaskanker vastgesteld. Bij 10% was sprake van gemetastaseerde ziekte (n=680). Hiervan werd 50% behandeld met een levensverlengende therapie n=340 (1). Op basis van de informatie in de Horizonscan Geneesmiddelen voor enfortumab vedotin zal 26-51% van deze patiënten een 2de lijnsbehandeling ondergaan (n= 173 max). Van deze patiënten zal 15-30% een 3de lijn krijgen (n=52 max). In 2018 was bij 18% (n=1.224) van de blaaskankerpatiënten sprake van MIBC. Hiervan zal circa 54% (n=660) binnen 5 jaar aan blaaskanker overlijden (1). Dit zijn patiënten waarbij ziekteprogressie is opgetreden. In analogie met de behandeling van mUC zal 51% van deze patiënten een 2de lijn krijgen (n=332) en 30% een 3de lijn (n=100). In totaal zijn er dan 152 mUC patiënten die een 3e lijn krijgen (2). Van deze patiënten zal 21% een FGFR alteratie hebben n=32 (3). Van deze patiënten zal slechts een deel in aanmerking komen voor behandeling met erdafitinib. Zo werden voor de BCL2001 studie 2.328 patiënten gescreend waarvan er 212 (9,1%) daadwerkelijk in aanmerking kwamen voor enrollment. Het uiteindelijke patiëntvolume voor erdafitinib-behandeling zal dus eerder rond de n=15 liggen. In het geval patiënten met MIBC en recidiverende ziekte reeds in de 2e lijn in aanmerking komen voor erdafitinib, dan zijn er 384 patiënten (n= 332 + 52) waarvan 21%(3) een FGFR alteratie zal hebben en 9,1% daadwerkelijk in aanmerking komt voor erdafitinib. In dat geval is het patiëntvolume n= 35. Voor de overige type solide tumoren die in RAGNAR worden onderzocht is het momenteel niet mogelijk om een inschatting te maken van het patiëntvolume dat in aanmerking zal komen. Dit komt voornamelijk omdat de diagnostiek rondom FGFR alteraties in Nederland nog moet worden georganiseerd.

Expected cost per patient per year

Cost	10,000.00 - 23,000.00
References	fabrikant; https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer
Additional remarks	Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering, de prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de VS.

Potential total cost per year

Total cost	412,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

412,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Op dit moment lopen er meerdere fase 2 studies: Bladder cancer; Cholangiocarcinoma; Gastric cancer; Multiple myeloma; Non-small cell lung cancer; Oesophageal cancer; Prostate cancer
References	Clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.