Uitgebreide indicatie Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progress
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 412.500,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Erdafitinib
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Blaaskanker
Uitgebreide indicatie Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) gene aberrations (FGFR+ blaaskanker)
Merknaam Balversa
Fabrikant Janssen
Werkingsmechanisme Receptorantagonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2023
Verwachte registratie 2024
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Huidige behandelopties in de tweede lijn en derde lijn zijn bijvoorbeeld docetaxel, nivolumab, atezolizumab of pembrolizumab.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. De resultaten zijn bekend en erdafitinib voldoet hiermee aan de paskwil-criteria.
Bronnen NCT03390504

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

15 - 35

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen NKR; The FGFR Landscape in Cancer: Analysis of 4,853 Tumors by Next-Generation Sequencing. Teresa Helsten. 10.1158/1078-0432.CCR-14-3212 Published January 2016. Moderate or severe LUTS is associated with increased recurrence of non - muscle - invasive urothelial carcinoma of the bladder. Austin Lunney. Department of Urology, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX, USA. http://dx.doi.org/10.1590/s1677-5538.ibju.2018.0068
Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd UC pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een 3e lijnsbehandeling betreffen. Volume voor mUC: in 2018 werd bij 6.800 individuen blaaskanker vastgesteld. Bij 10% was sprake van gemetastaseerde ziekte (n=680). Hiervan werd 50% behandeld met een levensverlengende therapie n=340 (1). Op basis van de informatie in de Horizonscan Geneesmiddelen voor enfortumab vedotin zal 26-51% van deze patiënten een 2de lijnsbehandeling ondergaan (n= 173 max). Van deze patiënten zal 15-30% een 3de lijn krijgen (n=52 max). In 2018 was bij 18% (n=1.224) van de blaaskankerpatiënten sprake van MIBC. Hiervan zal circa 54% (n=660) binnen 5 jaar aan blaaskanker overlijden (1). Dit zijn patiënten waarbij ziekteprogressie is opgetreden. In analogie met de behandeling van mUC zal 51% van deze patiënten een 2de lijn krijgen (n=332) en 30% een 3de lijn (n=100). In totaal zijn er dan 152 mUC patiënten die een 3e lijn krijgen (2). Van deze patiënten zal 21% een FGFR alteratie hebben n=32 (3). Van deze patiënten zal slechts een deel in aanmerking komen voor behandeling met erdafitinib. Zo werden voor de BCL2001 studie 2.328 patiënten gescreend waarvan er 212 (9,1%) daadwerkelijk in aanmerking kwamen voor enrollment. Het uiteindelijke patiëntvolume voor erdafitinib-behandeling zal dus eerder rond de n=15 liggen. In het geval patiënten met MIBC en recidiverende ziekte reeds in de 2e lijn in aanmerking komen voor erdafitinib, dan zijn er 384 patiënten (n= 332 + 52) waarvan 21%(3) een FGFR alteratie zal hebben en 9,1% daadwerkelijk in aanmerking komt voor erdafitinib. In dat geval is het patiëntvolume n= 35. Voor de overige type solide tumoren die in RAGNAR worden onderzocht is het momenteel niet mogelijk om een inschatting te maken van het patiëntvolume dat in aanmerking zal komen. Dit komt voornamelijk omdat de diagnostiek rondom FGFR alteraties in Nederland nog moet worden georganiseerd.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 10.000,00 - 23.000,00
Bronnen fabrikant; https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer
Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering, de prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de VS.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

412.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Op dit moment lopen er meerdere fase 2 studies: Bladder cancer; Cholangiocarcinoma; Gastric cancer; Multiple myeloma; Non-small cell lung cancer; Oesophageal cancer; Prostate cancer
Bronnen Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.