Extended indication

Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progress

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost


Registration phase

Clinical trials


Active substance



Oncology and Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Bladder cancer

Extended indication

Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) Gene Aberrations.

Proprietary name




Mechanism of action

Receptor antagonist

Route of administration


Therapeutical formulation


Budgetting framework

Intermural (MSZ)


Registration route

Centralised (EMA)

Submission date

June 2022

Expected Registration

May 2023

Orphan drug


Registration phase

Clinical trials

Additional comments
Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2023.

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandelopties in de tweede lijn zijn bijvoorbeeld nivolumab, atezolizumab of pembrolizumab.

Therapeutic value

No estimate possible yet


Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet.


Expected patient volume per year

Patient volume

100 - 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

NKR; The FGFR Landscape in Cancer: Analysis of 4,853 Tumors by Next-Generation Sequencing. Teresa Helsten.  10.1158/1078-0432.CCR-14-3212 Published January 2016.
Moderate or severe LUTS is associated with increased recurrence of non - muscle - invasive urothelial carcinoma of the bladder. Austin Lunney. Department of Urology, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX, USA. http://dx.doi.org/10.1590/s1677-5538.ibju.2018.0068
Additional comments
Er zijn 700 patiënten met gemetastaseerde blaaskanker in Nederland. Hiervan heeft 32% een FGFR genmutatie. Dit zou neerkomen op een verwacht patiëntvolume van 224 patiënten. De recurrence rate voor hoogradig urotheel carcinoom bedraagt ongeveer 80%, dit komt neer op een patiëntvolume van maximaal 179 patiënten. Gezien de verwachting dat het in de derde lijn zal worden ingezet, schat de werkgroep in dat het patiëntvolume uit zal komen op 100 tot 150 patiënten. Daarnaast valt op basis van conditie een gedeelte van de patiënten af.

Expected cost per patient per year


10,000.00 - 23,000.00

Additional comments
Gebaseerd op Amerikaanse prijs en afhankelijk van dosering, prijs in Europa nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost


This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension


Indication extensions

Op dit moment lopen er meerdere fase 2 studies: Bladder cancer; Cholangiocarcinoma; Gastric cancer; Multiple myeloma; Non-small cell lung cancer; Oesophageal cancer; Prostate cancer


Other information

There is currently no futher information available.