Extended indication Adults and paediatric patients with unresectable locally advanced or metastatic solid tumours harbou
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 3,780,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Erdafitinib
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Oncology other
Extended indication Adults and paediatric patients with unresectable locally advanced or metastatic solid tumours harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who have progressed on or after at least 1 line of systemic therapy and have no satisfactory alternative treatments (tumor-agnostisch)
Proprietary name Balversa
Manufacturer Janssen
Portfolio holder Janssen
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Erdafitinib was op de Horizonscan aangemeld voor de volgende indicatie:

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fabrikant geeft aan dat de indieningsdatum nog niet bekend is. EMA registratie voor deze tumor-agnostische indicatie zal gebaseerd zijn op de uitkomsten van 2 fase 2 studies: BCL2001 (NCT02365597) en RAGNAR (NCT04083976). BCL2001 betreft de toepassing van erdafitinib bij patienten met een inoperabel lokaalgevorderd of gemetastasteerd urotheelcarcinoom waarin specifieke FGFR mutaties of fusies zijn aangetoond en waarbij sprake is van ziekteprogressie tijdens of na 1 of 2 eerdere behandellijnen. Deze indicatie stond reeds op de Horizonscan aangemeld. RAGNAR betreft de toepassing van erdafitinib bij volwassen en pediatrische patienten met inoperabele solide tumoren die specifieke FGFR mutaties of fusies vertonen en waarbij teven sprake is van 1) lokaalgevorderde of gemetastaseerde ziekte, 2) ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 systemische behandellijn, en 3) voor wie geen bevredigende alternatieve behandeloptie meer voorhanden is. De primaire analyse van RAGNAR zal naar verwachting in juni 2022 plaatsvinden (clinicaltrials.gov). De uitkomsten van de BCL2001 zijn reeds gepubliceerd.

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Studie in solid tumors loopt (A Phase 2 Study of Erdafitinib in Subjects With Advanced Solid Tumors and FGFR Gene Alterations, NCT04083976).
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 8 mg
References NCT04083976; AO Siefker-Radtke et al. Lancet Oncology 2022
Additional comments In BCL2001 bedroeg de mediane behandelduur 5.4 maanden. De behandelduur in RAGNAR is onbekend. In deze studie zitten echter voornamelijk patienten met solide tumoren die een zeer agressief ziekteverloop kennen waardoor de behandelduur met erdafitinib waarschijnlijk korter is (o.a. hooggradige glioma, pancreas-, cholangio-, niet-kleincellig longcarcinoom).

Expected patient volume per year

Patient volume

25 - 55

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References IKNL(1); Austin Lunney. Department of Urology, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX, USA (2); L.M. de Almeida Carvalho et al. Estimation of Percentage of Patients With Fibroblast Growth Factor Receptor Alterations Eligible for Off-label Use of Erdafitinib. Oncology. 2019 (3);
Additional comments De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd UC pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een 3e lijnsbehandeling betreffen. Volume voor mUC: in 2018 werd bij 6.800 individuen blaaskanker vastgesteld. Bij 10% was sprake van gemetastaseerde ziekte (n=680). Hiervan werd 50% behandeld met een levensverlengende therapie n=340 (1). Op basis van de Horizonscan informatie voor enfortumab vedotin zal 26-51% van deze patiënten een 2de lijnsbehandeling ondergaan (n= 173 max). Van deze patiënten zal 15-30% een 3de lijn krijgen (n=52 max). In 2018 was bij 18% (n=1224) van de blaaskankerpatiënten sprake van MIBC. Hiervan zal circa 54% (n=660) binnen 5 jaar aan blaaskanker overlijden (1). Dit zijn patiënten waarbij ziekteprogressie is opgetreden. In analogie met de behandeling van mUC zal 51% van deze patiënten een 2de lijn krijgen (n=332) en 30% een 3de lijn (n=100). n totaal zijn er dan 152 mUC patiënten die een 3e lijn krijgen (2). Van deze patiënten zal 21% een FGFR alteratie hebben n=32 (3). Van deze patiënten zal slechts een deel in aanmerking komen voor behandeling met erdafitinib. Zo werden voor de BCL2001 studie 2.328 patiënten gescreend waarvan er 212 (9.1%) daadwerkelijk in aanmerking kwamen voor enrollment. Het uiteindelijke patiëntvolume voor erdafitinib-behandeling zal dus eerder rond de n=15 liggen. In het geval patiënten met MIBC en recidiverende ziekte reeds in de 2e lijn in aanmerking komen voor erdafitinib, dan zijn er 384 patiënten (n= 332 + 52) waarvan 21%(3) een FGFR alteratie zal hebben en 9.1% daadwerkelijk in aanmerking komt voor erdafitinib. In dat geval is het patientvolume n= 35. Voor de overige type solide tumoren die in RAGNAR worden onderzocht is het momenteel niet mogelijk om een inschatting te maken van het patiëntvolume dat in aanmerking zal komen. Dit komt voornamelijk omdat de diagnostiek rondom FGFR alteraties in Nederland nog moet worden georganiseerd. In analogie met andere tumoragnostische middelen zouden 10-20 patiënten met solide tumoren op andere plekken per jaar mogelijk in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Dit komt neer op 25- 55 patiënten in totaal.

Expected cost per patient per year

Cost < 94,500.00
References https://www.reliasmedia.com/articles/144547-erdafitinib-tablets-balversa#:~:text=The%20estimated%20completion%20date%20is,day%20supply%20of%209%20mg.
Additional comments De prijs van erdafitinib in Europa is nog niet bekend. In de VS kost erdafitinib ongeveer $20.000 per maand (€17.500). Naar verwachting zal deze prijs lager liggen dan de Amerikaanse prijs. Daarnaast zijn de kosten per patiënt afhankelijk van de behandelduur. De kosten zijn afhankelijk van de behandelduur. In BCL2001 bedroeg de mediane behandelduur 5.4 maanden. De behandelduur in RAGNAR is nog onbekend. In deze studie zitten echter voornamelijk patienten met solide tumoren die een zeer agressief ziekteverloop kennen waardoor de behandelduur met erdafitinib waarschijnlijk korter is (o.a. hooggradige glioma, pancreas-, cholangio-, niet-kleincellig longcarcinoom). Daarnaast betreft het in de RAGNAR-studie uitbehandelde patiënten. Hierdoor zal de behandelduur met erdafitinib naar verwachting korter zijn dan in de BCL2001 studie

Potential total cost per year

Total cost

3,780,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions er lopen studies bij blaaskanker met specifieke FGFR alteraties/fusies
References clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.