Expand all sections

Eteplirsen

Exondys

Extended indication Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) veroorzaakt door een frameshift in exon 51 van het dytrofine-gen.
Therapeutic value No judgement
Total cost 19,500,000.00
Registration phase Negative CHMP opinion

Product

Active substance Eteplirsen
Domain Neurological disorders
Main indication Muscular diseases
Extended indication Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) veroorzaakt door een frameshift in exon 51 van het dytrofine-gen.
Proprietary name Exondys
Manufacturer Sarepta
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Eteplirsen grijpt aan op het mRNA van dystrofine en corrigeert voor de frameshift in exon 51 zodat er een gedeeltelijk functioneel dystrofine-eiwit wordt geproduceerd. Voor kinderen komt er ook een vorm van dit geneesmiddel beschikbaar dat subcutaan kan worden gegeven (bron EMA).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine
Submission date January 2017
Orphan drug No
Registration phase Negative CHMP opinion
Additional remarks Negatieve CHMP opinie mei 2018, fabrikant heeft een herbeoordeling aangevraagd.

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 30 mg/kg
References NCT02420379

Expected patient volume per year

Patient volume

< 65

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Spierziekten Nederland; Aartsma-Rus et al. Hum Mutat. 2009 Mar;30(3):293-9
Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Eteplirsen corrigeert mutaties in exon 51 die bij 13% van de patiënten voorkomen. Dit komt neer op 65 patiënten die in aanmerking zouden komen.

Expected cost per patient per year

Cost 300,000.00
References Prescribing Outlook 2017
Additional remarks Prescribing Outlook 2017: 'Expected to be very expensive. Average US cost is estimated at $300,000 per year.'

Potential total cost per year

Total cost

19,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.