Eteplirsen

Stofnaam
Eteplirsen
Domein
Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie
Spierziekten
Uitgebreide indicatie
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) veroorzaakt door een frameshift in exon 51 van het dytrofine-gen.

1. Product

Merknaam
Exondys
Fabrikant
Sarepta
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Eteplirsen grijpt aan op het mRNA van dystrofine en corrigeert voor de frameshift in exon 51 zodat er een gedeeltelijk functioneel dystrofine-eiwit wordt geproduceerd. Voor kinderen komt er ook een vorm van dit geneesmiddel beschikbaar dat subcutaan kan worden gegeven (bron EMA).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Januari 2017
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Negatieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Negatieve CHMP opinie mei 2018, fabrikant heeft een herbeoordeling aangevraagd.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
30 mg/kg
Bronnen
NCT02420379

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 65

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Spierziekten Nederland; Aartsma-Rus et al. Hum Mutat. 2009 Mar;30(3):293-9
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Eteplirsen corrigeert mutaties in exon 51 die bij 13% van de patiënten voorkomen. Dit komt neer op 65 patiënten die in aanmerking zouden komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
300.000
Bronnen
Prescribing Outlook 2017
Aanvullende opmerkingen
Prescribing Outlook 2017: 'Expected to be very expensive. Average US cost is estimated at $300,000 per year.'

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

19.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven