Etranacogene dezaparvovec

Uitgebreide indicatie	Treatment of severe haemophilia B
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	40.000.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Etranacogene dezaparvovec
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment of severe haemophilia B
Fabrikant	Uniqure
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Fase 3 studie estimated completion date maart 2020

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	2 x 10^13 gc/kg
Bronnen	NCT03489291, NCT03569891
Aanvullende opmerkingen	intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	erfelijkheid.nl, expert opinie.
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Patiëntvolume

< 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

erfelijkheid.nl, expert opinie.

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	> 1.000.000,00
Bronnen	Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen	Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Kosten

> 1.000.000,00

Bronnen

Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.

Aanvullende opmerkingen

Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	40.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

40.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.